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造血干細胞具有長期自我更新的能力和分化成各類成熟血細胞的潛能。通過健康的造血干細胞移植可以使患者造血干細胞“煥新”。然而，目前的移植方案往往存在副作用，而且使用機會有限。美國賓夕法尼亞大學利用脂質納米顆粒（LNP）封裝遞送mRNA以改造體內造血干細胞。該項研究成果于近日發表在《Science》雜志上，題為：In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery

研究人員開發了一種封裝mRNA的LNP，裝載可靶向識別造血干細胞上的干細胞因子受體（CD117）的抗體，稱為CD117/LNP-mRNA。體外測試顯示，利用CD117/LNP遞送系統可高效治療鐮刀型細胞貧血癥，達到功能性治愈疾病的水平。研究人員還利用CD117/LNP在小鼠體內遞送促凋亡的p53上調凋亡調節因子（PUMA）mRNA，結果顯示該過程會影響造血干細胞的功能，有效耗竭造血干細胞，為造血干細胞移植進行無毒性處理。

綜上，該體內靶向遞送系統為造血干細胞移植提供了一種無毒性處理方案，為多種遺傳性疾病提供了潛在治療手段。 

注：此研究成果摘自《Science》，文章內容不代表本網站觀點和立場。